ژن تراپی

هدف ازژن تراپی:

1-شناخت اهمیت و استفاده / سوء استفاده از ژن درمانی است.

2-تعریف در زمینه تئوری و روش های آن.

3-پرداختن به کاربردهای بالقوه بالینی، محدودیت ها، و جهت گیری های آینده.

کاربرد ژن درمانی:

الف. مدیریت و اصلاح بیماری های انسان بصورت اختلالات ارثی ویا اکتسابی
ب. سرطان
ج. AIDS / HIV

خبر خوب: امید پیشرفت در طی دو دهه اخیر در تکنولوژی DNA نوترکیب است.
1. موفقیت های اخیر در درمان SCID.

خبر بد: (تا همین اواخر) اثر بخشی در هر پروتکل ژن درمانی قطعی نیست.
1. کاستی ها در وکتورهای انتقال ژن.
2. درک ناکافی از فعل و انفعالات بیولوژیکی وکتور و میزبان.

برخی ازاصول استفاده جهانی / تعاریف(اصول کلون کردن ژن )

1-ژن ها و اسیدهای نوکلئیک
2.وکتور، سیستم های انتقال ویروسی
3. انتقال ژن مورد نظر
4. ژن گزارشگر( ژنهای housekeeping )
5. راندمان انتقال ژن
6. جوانه در مقابل سلول های سوماتیک
7. در شرایط داخل بدن ویا لوله آزمایش، در شرایط آزمایشگاهی.

بیماری های ژنتیکی:

نوع 1: منبع (فقط ژن) معیوب است و مسئول این بیماری، 100٪ ارثی است.
مثال: کم خونی سلول داسی شکل،
هایپرکلسترومی
فیبروز کیستیک

نوع 2: صفات Polygenic، <100٪ ارثی، ممکن است وابسته به عوامل محیطی و شیوه زندگی است.( عادت های غذایی و ورزش ...)
مثال: بیماری های قلبی
سرطان
دیابت
اعتیاد به نوشیدن الکل
جنون جوانی (خودکشی ...)
رفتارهای جنایی؟
و غیره ...؟

سابقه و تاریخچه :

تکنولوژی DNA نوترکیب
1940 - DNA و نه پروتئین حامل اطلاعات ژنتیکی است.
1950 - ساختار DNA
1960 - آنزیم های محدود و ligases
1970- تکنیک های کلونینگ، تشخیص، وتوالی.
1980 - واکنش زنجیره ای پلیمراز( انتقال ژن توسط ناقلان رترویروس ابداع شد )
1990 - 1 ژن موفق پروتکل درمان
(ویلیام اندرسون، مایکل بلز، و کالور کن)
درمان ADA (آدنوزین آمیناز) از کمبود باعث کمبود شدید سیستم ایمنی است و بیماری مغلوب است که در نتیجه تجمع مواد زائد که کشتن سلولهای T-.

* از رتروویروس به آلوده کردن سلولهای T-و تولید ADA.

وکتورهای برای انتقال ژن:
Retroviruses: نامزدها مناسب اند و به طور گسترده ای استفاده می شود.
دارای دامنه گسترده مانند سلولهای مغز استخوان ،فیبروبلاست ،عضلانی ...

معایب : گنجایش محدود ژن 8-9 kb
- قرار دادن مواد ژنتیکی به DNA میزبان است.
- وارد کردن ممکن است یک ژن میزبان را مختل کند.
- وارد کردن ممکن است در منطقه ای که تولید نمی کند
بسیار زیادی از پروتئین مورد نظر
- می تواند پاسخ ایمنی را آغاز کند.

هرپس ویروس :dnaدورشته برای عفونت های سیستم عصبی بکار میروئد.

ژن وارد شده در روی کروموزوم 19 قرار می گیرد

ویژگی های ایده آل وکتور:

1.درج کلی: یک یا چند ژن.( وارد شدن کامل ژن )
2.هدف: محدود به یک نوع سلول است.( در سلول هدف ژن عمل کند )
3.پاسخ ایمنی وجود ندارد.
4.پایدار: جهش نیست.
5.تولید: آسان تولید به تولید غلظت بالا (تیتر).
6. Regulatable: تولید پروتئین به اندازه کافی به باعث یک اثر.

وکتورهای رترویروسی بسته بندی می شود برای ژن تراپی بسته بندی ویرال های(بیان ژنهای ) gagوpol که تولید می کند تیتر بالای از

ویروس نوترکیب بعد از 24-72 ساعت.

ناقل های غیر ویروسی DNALلیپوزوم ، DNA برهنه ،نانوذرات

لیپوزومهای کاتیونی: بار مثبت چربی واکنش می دهد با بار منفی DNA . (چربی کمپلکس-DNA).
غشای سلولی، Transverses
مزایا:
الف. مجموعه پایدار
ب. می تواند DNA بزرگ حمل
ج. می تواند سلول های خاص را هدف قراردهد
د. واکنش های ایمنی را القا نمی کند.

معایب:
الف. کارایی ترانسفکشن پایین
ب. بیان گذرا (موقتی )
ج. مهارمی شود با سرم
د. دربرخی از سلولها سمیت ایجاد می کنند

ژن درمانی برای خاموش کردن ژن:

antisense به روش:

* DNA ،mRNA مربوط را می سازد،بعد mRNA به پروتئین می سازد.
آنتیسنس مکمل mRNA ژن (sense) وجلوگیری از بیان پروتئین است.

*مولکولهای RNAکوچک تداخل گر(siRNA ).

درمان خاموش: siRNA ها به عنوان داروهای مولکول کوچک است.

* Ribozymes

دسته بندی پروتکل های انتقال ژن بالینی.
1. ارثی / بیماری های تک ژنی:
ADA کمبود
آلفا-1 antitrypsin هستند
بیماری گرانولوماتوز مزمن
فیبروز کیستیک
کلسترولمی خانوادگی
Fanconi کم خونی
بیماری گوشه
Hunter سندرم
Parkinsons
2. بیماری های عفونی:
HIV
3. اختلالات اکتسابی :
بیماری عروق وقلبی
آرتریت روماتوئید

4.سرطان (مرتبط به آن):
آنتیسنس
Chemoprotection
ایمونوتراپی: در شرایط ازمایشگاهی / در داخل بدن
Thymidylate کیناز
سرکوبگر تومور ژن

انواع روش‌هاي ژن درماني به صورت زير است:

* ژن درماني در رده سلول‌هاي زاينده :در اين روش ژن‌ها در سطح تخمك يا اسپرم اصلاح مي‌شوند.

* ژن درماني در رده سلول‌هاي سوماتيك :در اين شيوه ژن‌ها در سطح سلول‌هاي غير جنسي و بافتي اصلاح مي‌شوند.

* ژن درماني در مرحله جنيني :ژن درماني در مرحله جنيني مطالعه اثر ژن‌هاي فعال در مراحل جنيني مختلف براي درمان بيماري‌هاست.

تحقيقات بسياري درباره امكان درمان بيماري‌هايي نظير ايدز و بيماري‌هاي سرطاني به روش ژن‌درماني انجام شده است. محققان موفق شده‌اند با استفاده از ژن‌درماني در سلول‌هاي بنيادي انسان و حذف ژن كد‌كننده گيرنده ويروس ايدز از ژنوم سلول‌هاي ايمني حاصل از تمايز اين سلول‌ها راه ورود اين ويروس را به بدن سد كنند. در اين نمونه محققان از ژن‌درماني براي بالابردن توان سيستم ايمني بدن و مقابله با ويروس ايدز استفاده كرده‌اند.

ژن‌درماني در درمان هموفيلي B موثر است

يك درمان منفرد با ژن‌درماني، يك تكنيك تجربي براي ترميم ژن‌هاي معيوب، توانسته‌است توليد يك عامل ضروري براي انعقاد خون را افزايش دهد و ممكن است راه حل درازمدتي براي افراد مبتلا به هموفيلي B باشد.پژوهشگران مي‌گويند در حال بررسي تكنولوژي مشابهي براي درمان هموفيلي A، شكل شايع‌تر اين اختلال ارثي خونريزي‌دهنده، نيز هستند.

استفاده از نانوذرات براي ژن‌درماني

محققان توانسته اند بااستفاده از نانوذرات براي ژن‌درماني، از رشد تومورهاي تخمدان در موش جلوگيري كنند.

اين نانوذرات كه از پليمرهاي زيست‌تخريب‌پذير ساخته شده‌اند، مي‌توانند به يكي از بزرگ‌ترين موانع ژن‌درماني غلبه كنند:ويروس‌هايي كه براي انتقال ژن به درون بدن استفاده مي‌شوند، غالباً مي‌توانند براي بيمار خطرناك باشند. به علاوه كارايي اين نانوذرات در انتقال ژن كمتر از كارايي ويروس‌ها نيست.

پليمر زيست‌تخريب‌پذير به نام پلي بتا-آمينو استر توليد كرد.

زماني كه اين پليمرهاي سنتزي با DNA مخلوط مي‌شوند، به طور خود به خودي به شكل نانوذرات درمي‌آيند. كمپلكس پليمر-DNA زماني كه درون يا نزديك بافت هدف تزريق شوند، همانند يك ويروس مصنوعي عمل كرده و DNA را رها مي‌كنند.

گلیبرا یک وکتور مربوط به آدنوویروس است که به گونه ای دستکاری شده است که بتواند آنزیم لیپو پروتئین لیپاز را در افراد مبتلا به این نقص نادر آنزیمی بیان نماید. تائیدیه این دارو توسط اتحادیه اروپا یک خبر خوب برای علوم سلولی و مولکولی با رویکرد درمانی است. اگرچه تنظیم بیان این پروتئین در سلول مشکلات زیادی خواهد داشت ولی امیدواری برای چنین فعالیت هایی برای جامعه زیست شناسی افزایش خواهد یافت.

داروی گلیبرا در سال 2010 توسط موسسه مولکول درمانی آمستردام به کمیته درمان های پیشرفته اتحادیه اروپا ارائه شد و پس از بررسی های فراوان و آزمایش مجدد توسط تیم تحقیقاتی هلندی، توانست در سال 2011 تاییدیه دریافت کند که تعدادی از سازمان ها با این تائیدیه و صحت عملکرد دارو همچنان مخالف بودند.

دانلود پاورپوینت ژن تراپی

ژن تراپی

مطالب مشابه :

مفاهیم اعتیاد و وابستگی به مواد و دارو

ژن تراپی

سایت دانلود پاورپوینت آماده download powerpoint سری b

پاورپوینت تم 23 ریاضی اول دبستان

دانلود+پاورپوینت تم ریاضی+1تا4+اول

پاورپوینت برای آموزش حرفه و فن

ژلوفن

لیست پایان نامه های ارائه شده در زمینه بازاریابی - قسمت اول

تاريخچه ويندوز